CRISPR/Cas 유전자 편집 기술은 비교적 최근에 등장했지만, 이를 이용한 유전자 치료 연구는 오랜 기초 연구 역사를 가지고 있습니다. 이 기술은 특정 유전자를 높은 정확도로 교정하거나 기능을 변경하는 것을 목표로 합니다.
초창기 개념 정립과 적용의 도전
- 초기에는 주로 박테리아 방어 시스템으로서의 CRISPR 작동 원리가 규명되는 데 집중되었으며, 이는 분자 수준의 이해를 제공했습니다.
- 체세포에 대한 직접적인 유전자 교정 시도는 난치병 치료 가능성을 제시했으나, 안전성과 효율성 확보라는 큰 난제에 봉착했습니다.
최근의 돌파구와 현재의 이정표
최근 몇 년간 Cas9 등의 가이드 RNA 시스템과의 결합으로 인해, 체세포의 원하는 위치에 매우 정밀하게 DNA 절단을 일으킬 수 있게 되면서 정밀의료 실현을 향한 중요한 이정표들이 세워지고 있습니다. 하지만 여전히 off-target 효과 최소화와 전달 효율 증대가 주요 과제로 남아있습니다.
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